All’interno del Ospedale Infantile Regina Margherita parte dell’Azienda Ospedaliera OIRM – Sant’Anna un team di ricercatori sta lavorando a una soluzione innovativa per combattere i sarcomi ossei pediatrici. Questi tumori rari e aggressivi, come l’osteosarcoma e il sarcoma di Ewing colpiscono principalmente bambini, adolescenti e giovani adulti, rendendo cruciale la ricerca di terapie più efficaci e meno dannose.
La dottoressa Franca Fagioli direttrice dell’Oncoematologia Pediatrica guida un progetto che punta a rivoluzionare il trattamento di queste patologie. La chiave di questa innovazione risiede nelle cellule stromali mesenchimali (CSM) cellule di supporto presenti nel midollo osseo che rilasciano vescicole extracellulari. Queste piccole particelle biologiche agiscono come messaggeri tra le cellule, trasportando molecole e segnali.
Le vescicole extracellulari come corrieri di farmaci
L’idea rivoluzionaria è utilizzare queste vescicole come navette biologiche per trasportare farmaci direttamente al tessuto tumorale. Caricandole con doxorubicina un chemioterapico efficace ma con effetti collaterali significativi, i ricercatori sperano di ridurre il danno ai tessuti sani. Questo approccio potrebbe migliorare l’efficacia del trattamento e limitare la tossicità sistemica, un aspetto particolarmente importante per i giovani pazienti.
Il progetto si basa su un’esperienza decennale del Laboratorio Centro Trapianti Cellule Staminali e Terapia Cellulare nell’isolamento e caratterizzazione delle CSM. La presenza di una Cell Factory accreditata AIFA garantisce che il processo segua le Good Manufacturing Practice norme rigorose per la produzione di medicinali destinati all’uso clinico.
I risultati preliminari sono promettenti. In studi precedenti, il gruppo ha osservato un effetto citotossico significativo utilizzando vescicole caricate con paclitaxel su linee cellulari di osteosarcoma. Successivamente, la metodica è stata applicata alla doxorubicina, mostrando una riduzione importante della vitalità cellulare dopo 24 ore di trattamento. Il prossimo passo sarà la validazione in modelli preclinici in vivo, utilizzando modelli murini di sarcoma osseo per valutare la biodistribuzione, la farmacocinetica, l’efficacia terapeutica e la tossicità sistemica.
Se i risultati confermeranno efficacia e sicurezza, le vescicole extracellulari caricate con doxorubicina potrebbero rappresentare una nuova formulazione biologica per il trattamento dell’osteosarcoma e di altri sarcomi ossei ad alto rischio. Questo progetto rappresenta un ponte tra la ricerca di laboratorio e le esigenze concrete dei pazienti, dimostrando come l’innovazione possa tradursi in speranza per i bambini e le loro famiglie.
